English|한국어|日本語
中国山东网首页  登录  新闻热线:0531-85876666 在线留言
点击这里给我发消息

我国科学家开发出基因编辑“安全剪刀” 瞄准攻克罕见病

2019/6/12 10:46:41   来源:新华社

  有着“神奇剪刀”之称的基因编辑技术被视作攻克人类绝症的利器。10日,国际学术期刊《自然》在线发表了我国科学家的最新成果,中科院脑智卓越中心杨辉团队及其合作者开发出一种编辑效果更精准的“安全剪刀”——ABE(F148A),缩短了攻克罕见病的临床试验时间。

  该团队首先对目前学术研究和临床上经常使用的多种基因编辑“剪刀”进行了全面检测,他们最新发现,现有“剪刀”不仅存在剪切“失误”风险,而且破坏了大量核糖核酸(RNA),具有较高致癌风险。

  人类已知罕见病有7000多种,全球患者数亿人,约95%的罕见病无有效治疗药物,一旦得病终生伴随。科学界正尝试用基因编辑技术解决罕见病难题。“理论上,利用基因编辑技术就能让患者重获健康。但由于剪切安全性无法保证,目前全球只有少数几种基因编辑‘剪刀’开始临床试验。”杨辉说。

  为大幅降低基因“剪刀”的失误率、同时不破坏核糖核酸,该团队开发出了一种“安全剪刀”——ABE(F148A),结果对比表明,“安全剪刀”不仅能够更加精准地剪切基因,而且不会“误伤”核糖核酸,致癌风险大大降低。

  业内专家认为,该基因编辑“剪刀”安全性更好,有望更快推向临床,第一步可用于治疗病情较严重的罕见病,例如地中海贫血、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等,而后可逐渐用于常见疾病治疗,例如心血管病、神经退行性疾病等。

  记者获悉,该成果目前已完成专利申请,正通过搭建动物模型生产平台、基因编辑治疗策略研发平台、临床试验及效果评价平台向临床与产业转化。

作者:王琳琳     编辑:邱忠珲    责任编辑:胡立荣

相关阅读

免责声明

1、凡本网专稿均属于中国山东网所有,转载请注明来源及中国山东网的作者姓名。

2、本网注明“来源:×××(非中国山东网)”的信息,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责,若作品内容涉及版权和其它问题,请联系我们,我们将在核实确认后尽快处理。

3、因使用中国山东网而导致任何意外、疏忽、合约毁坏、诽谤、版权或知识产权侵犯及其所造成的各种损失等,中国山东网概不负责,亦不承担任何法律责任。

4、一切网民在进入中国山东网主页及各层页面时视为已经仔细阅读过《网站声明》并完全同意。

友情链接

主管:山东省人民政府新闻办公室

互联网新闻信息服务许可证编号:37120170004 增值电信业务经营许可证号:鲁B2-20090023号 广播电视节目制作经营许可证号:(鲁)字第161号

短消息类服务接入代码使用许可证号:鲁号[2009]00010-B011 信息网络传播视听节目许可证号:1510518 鲁ICP备10003652号 鲁公网安备 37010202000536号

Copyright (C) 1996-2016 sdchina.com